Medicamentele biologice sunt molecule mai mari și mai complexe. Spre deosebire de medicamentele clasice, care constau în molecule mici, produse prin sinteză chimică, medicamentele biologice au, de multe ori, structură proteică, complexă, fiind formate din lanțuri de aminoacizi așezate într-o structură tridimensională complexă, ce nu pot fi asamblate decât de către organismele vii.
Medicamente biologice au variabilitate mai mare. Deoarece medicamentele biologice sunt produse de sisteme vii, pot prezenta o variabilitate mai mare în structura și caracteristicile lor comparativ cu produsele farmaceutice tradiționale. Proprietățile medicamentului biologic pot fi influențate atât de linia de celule utilizate pentru producție, cât și condițiile de fabricație, deosebiri aparent minore ale mediului putând determina modificări importante de eficiență și tolerabilitate.
Medicamente biologice au potențialul de a provoca reacții imune. Din cauza compoziției și dimensiunii moleculare mari, medicamentele biologice pot fi recunoscute de către sistemul imunitar drept structuri străine și, prin urmare, pot induce reacții imune. Chiar acesta este modul în care vaccinurile, obținute tot prin biotehnologie, ajută corpul să recunoască boala și să se pregătească pentru întâlnirea cu aceasta. Însă, cu excepția vaccinurilor, reacția imună nu este de dorit în cazul niciunui medicament. Atunci când sistemul imunitar atacă componentele medicamentului, consecințele sunt, de obicei, ușoare, însă uneori pot să apară reacții adverse grave. Un exemplu este apariția așa-numitor anticorpi "neutralizanți", care inactivează proteina terapeutică din medicament. În afară de faptul că anulează efectul medicamentului, anticorpii neutralizanți pot fi și mai dăunători în cazul medicamentelor biologice care seamănă cu proteinele proprii (atunci când pacientul are un deficit al unei substanțe, pe care medicamentul încearcă să-l corecteze). Deoarece organismul luptă împotriva proteinei injectate în produsul medicamentos, în cazuri rare, poate ataca și proteinele similare ale propriul corp, reacție care se numește ”autoimună”. Pe de altă parte, medicamentele chimice, datorită moleculelor mici și compoziției diferite, nu prezintă, de obicei, acest risc.
Medicamentele biologice se administreazăprin injecții sau perfuzii. Deoarece medicamentele biologice sunt proteine, ele nu se pot administra pe cale orală. În această situație ar fi digerate, descompuse, la fel cum se întâmplă cu proteinele din alimente. Acesta este motivul pentru care medicamentele biologice trebuie să fie administrate prin injectare. Pe de altă parte, medicamentele obținute prin sinteză chimică, sunt formate din molecule mici care se absorb, de multe ori, ca atare și de aceea pot fi administrate formă de capsule.
Medicamente biologice trebuie transportate și depozitate în condiții speciale. Ca orice substanță organică, mecicamentul biologic se degradează rapid, în general, dacă este păstrat sau transportat în condiții necorespunzătoare, în special dacă este expus la temperaturi ridicate. Din acest motiv, medicamentele biologice se păstrează la frigider și trebuie respectate cu grijă condițiile de manipulare specificate de producător.
Reglementarea medicamentelor. În funcție de boala pe care o tratează, medicamentele chimice pot fi aprobate fie de către autoritățile naționale ale medicamentelor ale statelor membre ale UE, fie printr-o "procedura centralizată" de aprobare desfășurată de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). În schimb, toate produsele medicamentoase biologice noi trebuie să urmeze procedura centralizată, fiind analizate Comisia pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) a EMA, care dă un aviz pozitiv sau negativ.
Medicamentele biologice sunt mai scumpe. Deoarece procesul de fabricație este mult mai complex, și din cauza costurilor mari asociate cu cercetarea, medicamentele biologice au prețuri mai mari decât cele obținute prin sinteză chimică. Chiar și după ce compania care a descoperit medicamentul biologic nu mai are exclusivitate și apar mai multe variante pe piață, reducerile de preț nu sunt la fel de mari ca pentru medicamentele generice. Explicația constă atât în complexitatea mai mare a procesului de producție, cât și în cerințele de omologare și supraveghere mai riguroase (de exemplu, spre deosebire de medicamentele generice, obținute prin sinteză chimică, biosimilarele necesită, de obicei, studii independente).
